UCLA Mattel Çocuk Hastanesi doktorlarının, AIDS hastalığından yararlanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, nadir ve ölümcül bir kalıtsal hastalıkla doğarak bağışıklık sistemi olmayan 50 çocuktan 48'ini tedavi ettiği bildirildi. Klinik araştırmanın lideri Dr. Donald Kohn basına yaptığı açıklamada ‘ölümcül olabilecek bir hastalığı alıp çocukların çoğunu tek bir tedaviyle iyileştirdiklerini’ ifade etti.
BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ OLMAYAN ÇOCUKLAR, İZOLE YAŞAMAK ZORUNDA
Tedavi edilen çocuklarda, kalıtsal bir genetik kusurun neden olduğu şiddetli kombine immün yetmezlik sendromu veya SCID olduğu ve bu durum bağışıklık sistemini oluşturan kemik iliğinin kan hücrelerinin sağlıklı versiyonlarını yapmasını engellediği ifade edildi. Bu tip hastaların tedavi edilmemesi durumunda genellikle yaşamlarının ilk veya iki yılında hayatını kaybettiği belirtilirken, bu hastalıkla doğan çocukların mikroplardan izole olmak için plastik bir balon veya odanın içinde yaşamalarının gerektiğine yer verildi.
Doktorların geliştirdiği gen tedavisinde, bağışıklık sistemi olmayan hastadan kan oluşturan kök hücrelerinin bir kısmı alınıyor, daha sonra ADA geninin yeni bir kopyası, etkisiz kılınmış bir AIDS virüsü tarafından kök hücreye gönderiliyor. Düzeltilen hücreler daha sonra enfeksiyonla savaşabilecek sağlıklı bağışıklık hücrelerinin sürekli olarak üretilmesi amacıyla çocuğun vücuduna geri gönderiliyor. UCLA liderliğindeki çalışmanın sonuçları New England Journal of Medicine tarafından yayınlandı ve online yapılan American Society of Gene & Cell Therapy konferansında sunuldu.
